Inițiativă pentru actualizarea Planului Național de Boli Rare

Ministerul Sănătății, Universitatea de Medicină și Farmacie „Carol Davila”, Alianța Națională pentru Boli Rare România (ANBRaRo) și Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM) au semnat un memorandum de colaborare. Documentul stabilește cadrul pentru actualizarea și punerea în practică a Planului Național de Boli Rare, proces care urmează să fie finalizat până la sfârșitul anului 2027. Colaborarea implică autoritățile publice, mediul academic, organizațiile de pacienți și industria farmaceutică inovatoare, primind sprijin și din partea Colegiului Medicilor din România. Această strategie reprezintă primul pas către o abordare care să ofere pacienților acces mai rapid la diagnostic, tratament și îngrijire generală.

Situația pacienților în România

Conform datelor prezentate, aproximativ un milion de români trăiesc cu o boală rară, însă doar aproximativ 8.000 de cazuri sunt înregistrate în evidențele oficiale. În România, stabilirea unui diagnostic corect poate dura până la șapte ani, în timp ce media europeană este de 4,7 ani. Această întârziere transformă drumul către diagnostic într-un proces marcat de ani de căutări, zeci de analize și vizite la mai mulți medici.

Statistica indică faptul că 60% dintre pacienți primesc inițial un diagnostic greșit, ceea ce duce la repetarea investigațiilor și la apariția unor complicații care ar fi putut fi prevenite. Pentru pacienți și familiile lor, acest scenariu implică o perioadă lungă de incertitudine și consultații repetate. De asemenea, șapte din zece boli rare apar încă din copilărie, ceea ce accentuează necesitatea unei intervenții rapide. În prezent, screeningul neonatal în România este realizat pentru doar trei boli, limitând posibilitățile de detectare timpurie.

Măsuri pentru accesul la tratament

Potrivit Antena 3, Ministerul Sănătății va aproba până la finalul lunii decembrie modificarea Hotărârii de Guvern 720. Această măsură va permite introducerea a șase molecule noi pentru bolile rare, în timp ce alte aproximativ 45 de molecule se află în prezent pe lista de așteptare. Ministrul Sănătății, Alexandru Rogobete, a declarat intenția de a extinde lista de medicamente compensate până la jumătatea lunii decembrie pentru a asigura monitorizarea corectă a pacienților, subliniind că este necesară o strategie națională pentru a trata și monitoriza corect aceste patologii.

În prezent, un tratament aprobat la nivel european ajunge pe piața locală după o perioadă de așteptare de până la trei ani. Peste 6.700 de pacienți sunt incluși în prezent în programul național. Ministrul Sănătății a recunoscut existența unei sincope în tranziția necesară pentru a continua monitorizarea și tratamentul pacienților, precum și în introducerea medicamentelor inovative. Obiectivul autorităților este ca noile măsuri să fie integrate direct în bugetul anului viitor prin programe concrete de implementare, eliminând astfel blocajele administrative și asigurând accesul la serviciile necesare, deoarece obținerea unui diagnostic nu garantează întotdeauna accesul la tratament.

MondoNews a relatat anterior despre acest subiect: „Demarcări pentru actualizarea listei medicamentelor compensate” (1 noiembrie 2026).